个体化用药，就是药物治疗“因人而异”、“量体裁衣”，在充分考虑每个病人的遗传因素（即药物代谢基因类型）、性别、年龄、体重、生理病理特征以及正在服用的其它药物等综合情况的基础上制定安全、合理、有效、经济的药物治疗方案。

进行个体化用药的目的是提高药物的疗效，降低药物的毒副作用，减少医疗费用。让患者花最短的时间、最少的钱，达到最好的治疗效果。

1998年美国基因泰克公司推出了治疗乳腺癌的新药“赫赛汀”（Herceptin），标志着个体化用药时代的来临。这种药物专门针对具有某种遗传特征的患者设计。

药物处置及效应是存在种族差异的，进一步的研究还表明，同种族个体之间同样存在差异，这种个体差异似乎比人群间的差异大得多，大量的生物医学研究成果表明，绝大部分的药物反应个体差异是由遗传因素造成的，也就是说患者的药物代谢基因类型决定着药物反应的个体差异。研究发现，三百多种常见处方药物（阿司匹林、安定、扶他林、芬必得、百忧解、咖啡因……）在人体内的代谢与若干个基因密切相关。

基因不同，机体对特定药物的代谢能力不同，从而直接关系到药物疗效和毒副作用的强弱——若药物在体内代谢较慢，代谢产物不易排出体外，容易积聚而引起药物性肝炎，严重者则引起药物中毒；若药物在体内代谢过快，就会导致常规剂量疗效降低或者无效，延误病情，但是盲目地增加剂量又容易导致用药过量引起的药物性肝炎或药物中毒，据粗略估计，对于一种特定的药物而言，只有三分之一的医生处方真正是“对症下药”；剩余的三分之二，不是药物无效，就是有毒副作用。

据联合国世界卫生组织统计，全球死亡患者中，三分之一是死于不合理用药，而非死于自然疾病本身。

在我国，每年的住院病人约有5000多万，其中至少250万与药物不良反应有关，有约20万人因此而死亡。

在美国，每年有约10万人死于药物不良反应，直接和间接经济损失达120亿美元。

药物不良反应成为除了癌症、脑溢血和心脏病外的第四大死因，由此可见，安全用药已成为世界性的公共医疗卫生问题。

推进个体化差异化用药理念，促进临床安全、有效、经济地用药，主要是通过临床诊断和药物基因组学为依据进行个体化用药的。

善于观察的医生都会发现每个病人对药物的反应是不一样的，显著的差异性与许多因素有关，年龄、性别、健康状况、是否正在服用其他药物等都决定一种药品能否奏效及有何副作用，他们会在临床诊疗过程中自觉地通过调整用药方式来应对这些差异性，这可以说是个体化用药的雏形。

然而随着人类基因组计划的完成和后基因组时代的到来，单纯从年龄、性别和健康状况等角度出发进行所谓的“个体化用药”已远远不够。基因变异是出现任何表型变化的根本因素，遗传因素是导致药物反应个体化差异的源头，真正意义上的个体化用药是利用先进的分子生物学技术（包括基因芯片技术）对不同个体的药物相关基因（药物代谢酶、转运体和受体基因）进行解读，临床医生可以根据病人的基因型资料实施给药方案，并“量体裁衣”式地对病人合理用药，以提高药物的疗效，降低药物的毒副反应，同时减轻病人的痛苦和经济负担，这就是基因导向的个体化用药，它代表了药物基因组学与临床药物治疗的完美结合，具有划时代的意义。

1999 年4 月16 日，美国华尔街日报头版的题为“开创个体化药物治疗新纪元——依据个体基因型确定药物类别和药物剂量”的报道，敏锐地向世界提出了基因导向性个体化药物治疗新时代的到来。2005 年3 月22 日，美国食品与药品管理局（FDA）颁布了面向药厂的“药物基因组学资料呈递（Pharmacogenomic Data Submissions）指南。该指南旨在敦促药厂在提交新药申请时依据具体情况，必需或自愿提供该药物的药物基因组学资料，其目的是推进更有效的新型“个体化用药”进程，最终达到视“每个人的遗传学状况”而用药，使患者在获得最大药物疗效的同时，只面临最小的药物不良反应危险。FDA颁布的新指南无疑吹响了人类向“以药物基因组学为基础的个体化用药”进军的号角。

个体化用药治疗中国发展史，2001年研制成功国际上第一张针对具体疾病的“高血压个体化用药基因芯片”。2004年成立个体化用药指导咨询中心，2006年成立个体化治疗遗传分析中心，2010年成立中南大学湘雅医学检验所。“个体化用药”医学研究成果走出深闺，让更多的病人达到合理用药的效果。