创新药物是指具有自主知识产权专利的药物。相对于仿制药，创新药物强调化学结构新颖或新的治疗用途，在以前的研究文献或专利中，均未见报道。 随着我国对知识产权现状的逐步改善，创新药物的研究将给企业带来高额的收益。

创新药首先从实验室发现新的分子或化合物开始，经过动物实验了解其安全性以及毒性反应，了解在动物体内的代谢过程，作用部位，和作用效果，再经过首次人体试验，经历I期，II期，III期临床试验，证实安全有效及质量可控制之后，才可以获得药物监管机构的批准。先后经历10到15年的时间，耗资可达数十亿美元。

2024年11月28日，国家医保局举行新闻发布会，公布2024年国家医保药品目录调整结果。新版目录共新增91种药品，目录内药品总数将增至3159种。在2024年纳入的91个目录外药品中，有38个是属于“全球新”的创新药。创新药谈判成功率超过90%，成功率较整体高16个百分点以上。

创新药物研究对我国建设创新型国家具有重大的意义。在国家（2006-2020）的中长期国家科技重大专项中，专门有“重大新药创制专项”，目的是创制一批对重大疾病具有较好治疗作用，具有自主知识产权的药物，降低对国外新药的依赖。

2024年以来，我国有37个创新药、51个创新医疗器械获批上市。“十四五”以来，我国国产创新药数量和质量齐升，共有113个国产创新药获批上市，是“十三五”获批新药数量的2.8倍市场规模达1000亿元。

2025年2月，发布的《关于完善药品价格形成机制的意见（征求意见稿）》关注创新药价，还包括集采药价格等，是为对药品价格全口径、全周期、全渠道的管理。《关于医保支持创新药高质量发展的若干措施（第二轮征求意见稿）》则专注于医保对创新药的支持。两份文件共同描绘出创新药的明天，暗示着医保谈判价格不再是未来市场中的唯一价格——或许医保支付归医保支付、自费归自费、商保归商保的支付场景将到来。

2025年3月5日，《2025年国务院政府工作报告》提出，优化药品集采政策，强化质量评估和监管，让人民群众用药更放心。健全药品价格形成机制，制定创新药目录，支持创新药发展。

2025年3月，康方生物自主研发的全球首创PD-1/VEGF双抗新药依沃西，以头对头击败国际“药王”帕博利珠单抗的临床数据，荣登国际顶级综合性医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）。依沃西单抗一线治疗PD-L1阳性晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者时，无进展生存期（PFS）显著延长，达到11.14个月，疾病进展/死亡风险降低49%，且亚组分析呈现全面优势。