一般认为，W.哈维用科学实验证明动物体内存在血液循环，是为医学实验的先河。他在研究中，根据已知的事实提出合理的假想。并经周密设计，严格控制实验条件，对实验结果作缜密的分析，从而证实自己的假想。当时惯用的方法是从古代自然哲学及在此基础上形成的古代医学理论出发，通过类比、猜测、思辨，来研究临床实践中出现的问题和整理所得到的经验。哈维则突破这种惯例，他用实验来取得知识的方法，逐渐为越来越多的医学家采用。但这一过程的进展十分缓慢,并遇到不少阻力。
1865年,C.贝尔纳发表《实验医学导论》，从方法论的高度分析和阐明实验的方法及其对医学的重要性，并提出医学中的知识都应当经过实验的证实。这一著作的问世，标志着用实验取得知识的方法，已得到医学界的广泛承认。后来在实验室中研究人的生命与疾病本质与规律的学科群，如解剖学、生理学、病理学、药理学、微生物学、生物化学等,迅速地发展起来，多称之为“基础医学”,过去则常称为“实验医学”，以别于应用医学（
临床医学，预防医学等）。
医学实验的发展对医学的进步起着十分重要的作用。19世纪以来医学的重大进展，端赖医学实验提供的对人体发育成长过程的深入了解和对各种疾病病因和发病机理的可靠的知识。科学实验方法的引进，对现代医学科学的建立和发展起着决定性的作用，诺贝尔生理学或医学奖的获得者中，20世纪后半叶以来，从事基础医学工作者占绝大多数(7/8)，就是一个明证。
例如1747年英国的J.林德医生为寻找治疗严重威胁海员健康以至生命的坏血病的方法，曾将患病的12名船员分成6组,每组两人，分别给予苹果汁、橘子和柠檬、海水、醋、硫酸制剂以及肉豆蔻治疗，结果用橘子和柠檬的一组病人很快康复，而其他组无效。此后橘子和柠檬成了航海必备的水果。林德没有袭用治疗前后病人的自身对照，而采用比较科学的同时并行的
对照实验方法，在发现维生素C之前100多年，找到了治疗维生素 C缺乏症的正确有效方法。这就不是简单的直观经验，而是在人体进行科学实验的雏型。但是人体实验的科学方法，并未立即引起临床医学界的重视。20世纪以前的临床医学教科书中仍然充斥着从偶然观察到的假象得出的不可靠的经验。1799年12月12日美国开国元勋G.华盛顿，在暴风雪中劳累受寒后患化脓性扁桃体周围炎,在两天内被医生放掉82盎斯（合4250g）的血液，随即于12月14日就病逝。对这些有害无益的治疗方法,也有人表示过怀疑,如1835年法国P.C.A.路易对上百名肺炎、丹毒、咽喉炎的病人进行观察分析后，发现放血疗法毫无作用。这个结论引起其他医生的批评与责难,认为他玷污了公认有效的传统疗法,路易本人也不敢为自己的研究结果辩护，仍继续用放血疗法治疗病人。1953年斯大林患脑出血昏迷，苏联的医生们还用水蛭放到他的头上放血。这些事实说明临床工作中人们更多地采用直观经验的积累。研究方法的落后是临床医学进展缓慢，一些有害无益的治疗方法（如放血、催吐、导泻等）流传上千年而得不到纠正，以及许多疾病不容易找到有效疗法的主要原因。
1960年代，
临床药理学中的药效动力学首先明确提出药物临床疗效的判断必须作为科学实验对待，要求除实验组外，应设立病情、年龄大体相同的对照组进行比较。并吸取过去临床研究得出错误结果的教训，进一步要求用安慰剂及双盲法，以消除医生及受试者心理作用对实验结果的影响。安慰剂即无任何治疗和毒副作用的物质或制剂，只能满足病人对药物治疗的心理要求。双盲法即给对照组服用外观气味与实验药物完全一样的安慰剂,医生或病人都不知道谁服用了实验药物,谁服用了安慰剂（如果判断疗效的人也不知道，就叫“三盲法”，比双盲法更客观）。这样就使得这两组病人疗效的差别，只能由实验药物和安慰剂造成，不能用别的原因来解释。至于其他无法完全控制的因素，如情绪、性格、不同的生活方式、神经类型等，因为分组是随机的，这些因素将机会均等地分布在两个组中，对实验结果即使有影响，两个组也基本一样，不大可能使两组的疗效产生差别。伦理学的论证认为，这种人体实验, 若能取得受试者的“知情同意”，就是符合人道主义原则的。这种方法已为世界各国所采纳。70年代问世的临床流行学更把
科学实验的思想全面地应用到临床工作各个环节（除疗效观察外还有病因、诊断、预后、
临床决策等）的研究中去，使原来只被少数优秀临床医学家掌握的人体科学实验方法系统化，变成广大临床医生通过学习都可以掌握的科学。这门学科首先在
加拿大麦克马斯特大学成形，很快在北美洲与西欧得到推广。1984年中国卫生部开始在部属医学院校中推广，1989年建立全国性的专门组织“中国临床流行病学工作网”。