反义寡核苷酸(
AON)是一类通过序列特异地与靶基因DNA或mRNA结合而抑制该
基因表达,在基因水平调控的分子药物。而硫代反义寡聚核苷酸(phosphorothioateoligonucleotides,简称PS2ODNs),是用硫原子将磷酸骨架上的非成键氧原子取代后形成的一类新的寡核苷酸类似物(图1A),长度在5~40核苷酸之间。它克服了寡核苷酸在血清中易被核酸酶降解的特性,在合成这一类反义寡核苷酸中,常常需要对合成产物的长度,纯度等进行准确测定,以免影响后一步的活性实验和使用效果。毛细管凝胶或流动胶电泳方法已被广泛应用于单链或双链寡核苷酸的分离研究。
人工合成的,与
靶基因或mRNA某一区段互补的核酸片断,可以通过碱基互补原则结合于靶基因/mRNA上,从而封闭基因的表达。