硫酸氢司美替尼胶囊（中文商品名：科赛优），是适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者的药品。

适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者。

神经纤维瘤病（NF）是一类常染色体显性遗传性疾病，在其三种主要分型中NF1约占98%。其中，约有30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。作为累及全身多系统的慢性综合征，NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等，患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏疾病风险达13%，生存年限平均减少15年。此前，NF1主要治疗方案包括手术切除、外科整形等，但90% 的NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除，且复发率高。

司美替尼是由阿斯利康和默沙东共同开发的MEK抑制剂，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在Ⅰ型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。

临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积，帮助缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率达到84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。SPRINT研究中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。