“突破性疗法”（breakthrough therapy designation)是美国食品和药物管理局（FDA)于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

近些年，新药研发愈发困难，不仅仅是单纯的投资成本浩大，FDA对新药申请的越加严格更是全球各大药企所要面临的共性问题。能获得FDA的青睐与支持，对于任何一家企业来说都是一种奢求，而业界内似乎找到了一种较为实用的途径，那就是“突破性疗法”的认定。

“突破性疗法”在近几年可谓风头正劲，不论哪家企业的产品一旦进入该认定当中，无疑相当于一剂强心针，激励着企业的发展。“突破性疗法”也让政府与企业之间的沟通更为紧密，与此同时，也更利于市场亟待需要的药物的上市。

处于研发阶段的“新药”如若获得美国FDA“突破性疗法”的认定，往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国FDA自实施“突破性疗法”认定政策至今，已有众多“新药”从中获益，该政策的实施加速了美国FDA对具有一定“特殊条件”的研究中的药物上市。

起初，“突破性疗法”认定是由专利保护组织“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research，FCR）倡议并提出的。

在美国，FCR作为一种声音来倡导“即安全又快速”的疾病治疗方式。在与癌症抗争的道路上，FCR在公共和私立部门之间建立了更加开放式的环境为癌症的治疗扫清障碍。FCR通过与领先的学术研究中心、专业学会以及其他倡导型组织的合作来加速药品创新，近距离的与政府部门（如FDA、NCI、NIH、HHS）以及国会领导人的合作来促进癌症的治疗，与此同时，每年投入大量资金支持癌症研发。

2012年7月9日，《美国食品药品管理局安全和创新法案》（FDASIA）签署成为法律，其中第902条提出一项新指定：新药物的“突破性疗法认定”。由此，“突破性疗法”以“合法”的身份进入新药审批当中，并在近些年得到长足发展。

所谓“突破性疗法”是指那些“被开发单用或与一种或多种其他药物联用于治疗严重或危及生命的疾病，且初步临床试验表明，在一个或多个有临床意义的终点指标上，该药较现有疗法有显着改善，如临床开发早期观察到的明显疗效。

研发中的新药一旦被确认具”突破性疗法认定“资格便能享受一系列优惠待遇，包括快速通道认定的特权、FDA 官员的悉心指导（早在Ⅰ期临床开发阶段便可开始，以推进一项高效药物开发计划的实施）以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审。对于临床开发早期便呈现显着活性的治疗药物予以加速评审，并鼓励开发商在不晚于Ⅱ期临床开发阶段就去申请突破性疗法认定。但若药物在开发后期未能达到早期期望值，FDA 则可撤销其候选药资格。

”突破性疗法认定“可授予针对同一适应证的多个在研药品，但当用于此适应证的首个药物获批后，用于同一适应证的任何其他药物都将失去突破性疗法资格，除非药物开发公司或资助者能证明其产品优于首个获批药品。

具有”突破性疗法“认定资格药物的审批与FDA长期建立的快速通道、加速审批、优先审评程序相类似。

“突破性疗法”和快速通道审批认定有相似之处，因为两者目的都在于加快治疗严重或危及生命疾病的新药开发和审查，但认定标准存在差异。

“突破性疗法”是治疗严重或危及生命的疾病，其初步的临床证据需表明有一项临床有意义的终点指标较现有药物有实质性改善。

相比之下，快速通道审批药物是用于治疗严重或危及生命的疾病，只是非临床或临床数据表明它对未满足的医疗需求有潜在价值。

1.FDA 创建的“突破性疗法”这一类别，将缩短漫长而昂贵的开发过程。让早期研究中显示出良好的前景的药物尽快进入市场，而不必完成传统的3个阶段（Ⅰ～Ⅲ期临床研究）的开发计划。

2. 支持了从早期临床试验阶段到上市销售后风险管理阶段的医药创新。

3.如若获得美国FDA突破性疗法的认定，往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。

4.除了获得快速审评通道，申请者还获得高效的审评员的指导。

5. “突破性疗法”认证为无药可医或濒临危重的患者带来了福音。

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从2012年7月至2015年2月，FDA共收到275份“突破性疗法认定”（BTD）申请，其中授权77项，否决144项；共有20个新药经该通道上市，其中13个为首次获批的新颖药物。按治疗类别，可划分为：癌症（42.9%）、感染性疾病（15.9%）、罕见遗传性疾病（14.3%）、心血管疾病（4.8%）、其他疾病（22.2%）。

肿瘤药物相比于其他类药物更多受益于“突破性疗法”，FCS通过仔细研究2013至2015三年之间获批的29个肿瘤药发现，其中41%获得“突破性疗法认证”，其获批时间比FDA承诺的决定时间平均提前了2.9个月。

随着制药公司继续专注于小规模患者群体的高价值机会，我们期待肿瘤学、血液学和罕见疾病适应症能继续成为未来“突破性疗法”指定的一个主要部分。此外，我们期待更多的免疫学和中枢神经系统药物被授予突破性疗法指定。

随着“突破性疗法”对新药进入市场顺序赋予的竞争优势，制药公司需要仔细监控“突破性疗法”在每个适应症和治疗类别的影响。