野生
AAV(腺相关病毒)与
腺病毒相伴完成生命周期,概述图中红色为腺病毒,蓝色为AAV颗粒。
腺相关
病毒(adeno-associated virus,AAV),也称腺伴随病毒,属于微小病毒科依赖病毒属,是目前发现的一类结构最简单的单链
DNA缺陷型病毒,需要
辅助病毒(通常为
腺病毒)参与复制。它编码两个末端的
反向重复序列(ITR)中的cap和rep基因。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。cap基因编码病毒
衣壳蛋白, rep基因参与病毒的复制和整合。AAV能感染多种细胞。rep
基因产物存在时,病毒DNA很容易整合到人类第
19号染色体。
重组
腺相关病毒载体(rAAV) 源于非致病的野生型腺相关病毒,由于其安全性好、
宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低,在体内表达
外源基因时间长等特点,被视为最有前途的
基因转移载体之一,在世界范围内的
基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究,重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了解,尤其是其在各种细胞、组织和
体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中,rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、
体外实验);同时作为一种有特点的基因转移载体,还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因消除术等方面。