重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经-肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病，致病性乙酰胆碱受体（AChR）抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体是其主要的责任抗体，该疾病可累及全身骨骼肌，自身抗体通过对神经-肌肉接头上的乙酰胆碱受体或其它蛋白进行攻击，阻碍了神经与肌肉间的信号传导，造成全身肌肉无力。

根根据改良的Osserman分型分为：

重症肌无力是由于免疫系统产生一些抗体，攻击神经肌肉接头突触后膜中的蛋白，即乙酰胆碱受体（AChR）或受体相关蛋白，80%-90%的重症肌无力患者血清中可检出AChR自身抗体，这些抗体在MG发病机制中起重要作用。

某些AChR抗体血清阴性MG患者存在针对肌膜表面另一靶点[即肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）]的抗体，MuSK蛋白是神经肌肉接头突触后膜的跨膜成分。其他免疫机制在MG的发病中起作用，T淋巴细胞可与AChR结合，刺激B细胞产生抗体，胸腺增生或胸腺瘤也可能是驱动MG的抗原来源，行胸腺切除术后该病常常改善或消失。遗传因素可能也参与MG的发病，现已发现某些HLA类型与肌无力有关，包括HLA-B8、DRw3和DQw2

病毒感染会引发机体内多种免疫应答反应，从而导致自身免疫性疾病的发生。重症肌无力已被发现与EB病毒（EBV）、戊型肝炎病毒（HEV）、西尼罗病毒（WNV）及人细小病毒B19（HPVB19）等多种病毒感染有关。重症肌无力发生是宿主遗传易感性与环境感染因子影响以及机体自身免疫反应之间相互关联、共同作用的结果。目前研究发现，AChR抗体等主要致病性自身抗体和胸腺CD4+T淋巴细胞在重症肌无力的发病机制中发挥重要作用。然而病毒感染因子等病因学因素是如何诱导重症肌无力的发生，以及在重症肌无力的发病机制的哪条通路和靶点中发挥作用尚未明确。

年平均发病率为（8.0～20.0）/10万人。MG在各个年龄阶段均可发病。在40岁之前，女性发病率高于男性；40～50岁男女发病率相当；50岁之后，男性发病率略高于女性。

在眼肌型重症肌无力患者中10%~20%可自愈，20%~30%始终局限于眼外肌，而其余50%~70%患者中绝大多数（>85%）可能于发病3年内逐渐累及延髓和肢体肌肉，进展为全身型重症肌无力。约2/3的患者在发病1年内疾病严重程度达到高峰，约20%的患者在发病1年内出现重症肌无力危象。肌无力症状与体征在某些条件下会有所加重，如上呼吸道感染、甲状腺疾病、妊娠、发热、精神创伤和应用影响神经肌肉接头的药物等。

全身型重症肌无力患者一般经历3个阶段：活跃期表现为肌无力症状交替性复发和缓解过程，持续时间约为7年；非活跃期表现为肌无力症状少有波动，持续约10年；终末期肌无力症状对药物治疗不敏感，并伴有肌肉萎缩。在广泛应用免疫抑制药物治疗之前，重症肌无力患者的病死率高达30%，随着机械通气、重症监护技术及免疫治疗药物的发展，目前病死率已降至5%以下。

患者全身骨骼肌均可受累。但在发病早期可单独出现眼外肌、咽喉肌或肢体肌肉无力；脑神经支配的肌肉较脊神经支配的肌肉更易受累。经常从一组肌群无力开始，逐渐累及其他肌群，直到全身肌无力。部分患者短期内出现全身肌肉收缩无力，甚至发生肌无力危象。

重症肌无力常见症状包括眼外肌无力和周身骨骼肌无力。骨骼肌无力表现为波动性和易疲劳性，晨轻暮重，活动后加重、休息后可减轻。眼外肌无力所致对称或非对称性上睑下垂和（或）双眼复视是MG最常见的首发症状，见于80%以上的患者；还可出现交替性上睑下垂、双侧上睑下垂、眼球活动障碍等。瞳孔大小正常，对光反应正常。

面肌受累可致鼓腮漏气、眼睑闭合不全、鼻唇沟变浅、苦笑或呈肌病面容。咀嚼肌受累可致咀嚼困难。咽喉肌受累出现构音障碍、吞咽困难、鼻音、饮水呛咳及声音嘶哑等。颈肌受累，以屈肌为著，出现头颈活动障碍、抬头困难或不能。肢体各组肌群均可出现肌无力症状，以近端为著。呼吸肌无力可致呼吸困难、无力，部分患者可出现肌无力危象，需行人工辅助呼吸。肌无力危象是指重症肌无力患者在病程中由于某种原因突然发生的病情急剧恶化，呼吸困难，危及生命的危重现象。

根据不同的原因，MG危象通常分3种类型：①肌无力危象大多是由于疾病本身的发展所致。也可因感染、过度疲劳、精神刺激、月经、分娩、手术、外伤而诱发。临床表现为患者的肌无力症状突然加重，出现吞咽和咳痰无力，呼吸困难，常伴烦躁不安，大汗淋漓等症状。②胆碱能危象见于长期服用较大剂量的“溴吡斯的明”的患者，或一时服用过多，发生危象之前常先表现出恶心、呕吐、腹痛、腹泻、多汗、流泪、皮肤湿冷、口腔分泌物增多、肌束震颤以及情绪激动、焦虑等精神症状。③反拗危象“溴吡斯的明”的剂量未变，但突然对该药失效而出现了严重的呼吸困难。也可因感染、电解质紊乱或其他不明原因所致。

当出现全身乏力，尤其是当肌无力累及到眼肌或颜面部的肌肉时，或肌无力随着受累肌肉使用而加重，休息后又恢复时，应怀疑重症肌无力可能，尽快就医。

神经内科

成人肌肉注射1.0～1.5 mg，如有过量反应，可予以肌肉注射阿托品0.5 mg，以消除其M胆碱样不良反应；儿童可按0.02～0.03 mg/kg，最大用药剂量不超过1.0 mg。注射前可参照MG临床绝对评分标准。选取肌无力症状最明显的肌群，记录1次肌力，注射后每10分钟记录1次，持续记录60 min。记录改善最显著时的单项绝对分数，依照公式计算相对评分作为试验结果判定值。相对评分＝（试验前该项记录评分–注射后每次记录评分）/试验前该项记录评分×100%，作为试验结果判定值。其中≤25%为阴性，>25%至<60%为可疑阳性，≥60%为阳性。如检测结果为阴性，不能排除MG的诊断。

低频重复神经电刺激（RNS）：指采用低频（2～5 Hz）超强重复电刺激神经干，在相应肌肉记录复合肌肉动作电位。常规检测的神经包括面神经、副神经、腋神经和尺神经。持续时间为3 s，结果判断用第4或5波与第1波的波幅相比较，波幅衰竭10%以上为阳性，称为波幅递减。服用胆碱酯酶抑制剂的MG患者需停药12～18 h后做此项检查，但需要充分考虑病情。与突触前膜病变鉴别时需要进行高频RNS（10～20 Hz）检测，结果判断主要依据波幅递增的程度（递增100%以上为异常，称为波幅递增）。

骨骼肌AChR抗体：为诊断MG的特异性抗体，50%～60%的单纯眼肌型MG患者血中可检测到AChR抗体；85%～90%的全身型MG患者血中可检测到AChR抗体，结合肌无力病史，如抗体检测结果阳性则可以确立MG诊断。如检测结果为阴性，不能排除MG诊断。

MuSK抗体：在部分AChR抗体阴性的全身型MG患者血中可检测到抗MuSK抗体，其余患者可能存在抗LRP 4抗体以及某些神经肌肉接头未知抗原的其他抗体，或因抗体水平和（或）亲和力过低而无法被现有技术手段检测到。抗MuSK抗体阳性率欧美国家患者较亚洲国家患者高。

抗横纹肌抗体：包括抗titin抗体、抗RyR抗体等。此类抗体在伴有胸腺瘤、病情较重的晚发型MG或对常规治疗不敏感的MG患者中阳性率较高，但对MG诊断无直接帮助，可以作为提示和筛查胸腺瘤的标志物。抗横纹肌抗体阳性则可能提示MG患者伴有胸腺肿瘤。

20%～25%的MG患者伴有胸腺肿瘤，约80%的MG患者伴有胸腺异常；20%～25%胸腺肿瘤患者可出现MG症状。纵隔CT检出胸腺肿瘤的阳性率可达94%，部分MG患者的胸腺肿瘤需行增强CT扫描或核磁共振检查才能被发现。

Miller–Fisher综合征：属于吉兰–巴雷综合征变异型，表现为急性眼外肌麻痹；共济失调和腱反射或消失；肌电图示神经传导速度减慢；脑脊液有蛋白–细胞分离现象，在部分患者可检测到抗人神经节苷脂GQ1b抗体。

慢性进行性眼外肌麻痹：属于线粒体脑肌病，表现为双侧进展性无波动性眼睑下垂、眼外肌麻痹，可伴近端肢体无力。肌电图示肌源性损害，少数患者可伴有周围神经传导速度减慢。血乳酸轻度增高，肌肉活体组织检查（简称活检）和基因检测有助于诊断。

眼咽型肌营养不良：属于进行性肌营养不良，表现为无波动性的眼睑下垂，斜视明显，但无复视。肌电图示肌源性损害。血清肌酶轻度增高，肌肉活检和基因检测有助于诊断。

眶内占位病变：眶内肿瘤、脓肿或炎性假瘤等所致，表现为眼外肌麻痹并伴结膜充血、眼球突出、眼睑水肿。眼眶MRI、CT或超声检查有助于诊断。

Graves眼病：属于自身免疫性甲状腺病，表现为自限性眼外肌无力、眼睑退缩，不伴眼睑下垂。眼眶CT显示眼外肌肿胀，甲状腺功能亢进或减退，抗促甲状腺激素受体抗体阳性或滴度高于界值。

Meige综合征：属于锥体外系疾病，表现为单侧或双侧眼睑痉挛、眼裂变小，伴有面、下颌和舌肌非节律性强直性痉挛。服用多巴胺受体拮抗剂或局部注射A型肉毒毒素治疗有效。

吉兰–巴雷综合征：免疫介导的急性炎性周围神经病，表现为弛缓性肢体肌无力，腱反射减低或消失。肌电图示运动神经传导潜伏期延长、传导速度减慢、阻滞、异常波形离散等。脑脊液有蛋白–细胞分离现象。

慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病：免疫介导的慢性感觉运动周围神经病，表现为弛缓性肢体无力，套式感觉减退，腱反射减低或消失。肌电图示运动或感觉神经传导速度减慢、波幅降低和传导阻滞。脑脊液有蛋白–细胞分离现象，周围神经活检有助于诊断。

Lambert–Eaton综合征：免疫介导的累及神经肌肉接头突触前膜电压依赖性钙通道疾病，表现为肢体近端无力、易疲劳，短暂用力后肌力增强，持续收缩后病态疲劳伴有自主神经症状（口干、体位性低血压、胃肠道运动迟缓、瞳孔扩大等）。肌电图示低频RNS可见波幅递减，高频RNS可见波幅明显递增。多继发于小细胞肺癌，也可并发于其他恶性肿瘤。

进行性脊肌萎缩：属于运动神经元病的亚型，表现为弛缓性肢体无力和萎缩、肌束震颤、腱反射减低或消失。肌电图呈典型神经源性改变。静息状态下可见纤颤电位、正锐波，有时可见束颤电位，轻收缩时运动单位电位时限增宽、波幅增高、多相波增加，最大用力收缩时运动单位电位减少，呈单纯相或混合相。神经传导速度正常或接近正常范围，感觉神经传导速度正常。

多发性肌炎：多种原因导致的骨骼肌间质性炎性病变，表现为进行性加重的弛缓性肢体无力和疼痛。肌电图示肌源性损害。心肌酶显著升高、肌肉活检有助于诊断。糖皮质激素治疗有效。

肉毒中毒：为肉毒杆菌毒素累及神经肌肉接头突触前膜所致，表现为眼外肌麻痹、瞳孔扩大和对光反射迟钝，吞咽、构音、咀嚼无力，肢体对称性弛缓性瘫痪，可累及呼吸肌，可伴有Lambert–Eaton综合征样的自主神经症状。肌电图示低频RNS无明显递减，高频RNS可使波幅增高或无反应，取决于中毒程度。对食物可进行肉毒杆菌分离及毒素鉴定。

代谢性肌病：肌肉代谢酶、脂质代谢或线粒体受损所致肌肉疾病，表现为弛缓性肢体无力，不能耐受疲劳，腱反射减低或消失，伴有其他器官受损。肌电图示肌源性损害。心肌酶正常或轻微升高、肌肉活检和基因检测有助于诊断。

此类药物是治疗所有类型MG的一线药物，用于改善临床症状，特别是新近诊断患者的初始治疗，并可作为单药长期治疗轻型MG患者。不宜单独长期使用胆碱酯酶抑制剂，其剂量应个体化，一般应配合其他免疫抑制药物联合治疗。胆碱酯酶抑制剂中溴化吡啶斯的明是最常用的胆碱酯酶抑制剂。不良反应包括：恶心、腹泻、胃肠痉挛、心动过缓和口腔及呼吸道分泌物增多等。国内一般最大剂量为480 mg/d，分3～4次口服。

（1）糖皮质激素：是治疗MG的一线药物，可使70%～80%的MG患者症状得到显著改善。糖皮质激素由于其强大的抗炎及免疫抑制作用，被广泛应用于MG的治疗。目前常用于治疗重症肌无力的糖皮质激素包括：醋酸泼尼松、甲泼尼龙、地塞米松。使用方法：醋酸泼尼松0.5～1.0 mg/kg，每日晨顿服；或20 mg/d晨顿服（糖皮质激素剂量换算关系为：5.0 mg醋酸泼尼松＝4 mg甲泼尼龙＝0.75 mg地塞米松），每3天增加醋酸泼尼松5.0 mg直至足量（60～80 mg）。通常2周内起效，6～8周效果最为显著。如病情危重，在经良好医患沟通并做好充分机械通气准备下，可用糖皮质激素冲击治疗，其使用方法为：甲泼尼龙1 000 mg/d，连续静脉滴注3 d，然后改为500 mg/d，静脉滴注2 d；或者地塞米松10～20 mg/d，静脉滴注1周；冲击治疗后改为醋酸泼尼松或者甲泼尼龙，晨顿服。视病情变化调整药物剂量，醋酸泼尼松或甲泼尼龙减量需要根据患者病情改善情况个体化，如病情稳定并趋好转，可维持4～16周后逐渐减量；一般情况下逐渐减少醋酸泼尼松用量，每2～4周减5～10 mg，至20 mg左右后每4～8周减5 mg，酌情隔日服用最低有效剂量。过快减量可致病情反复、加剧。成年全身型MG和部分眼肌型MG患者，为尽快减少糖皮质激素的用量或停止使用、获得稳定而满意的疗效、减少激素不良反应，应早期联合使用免疫抑制剂，如硫唑嘌呤、环孢素A或他克莫司等。使用糖皮质激素期间须严密观察病情变化，40%～50%的MG患者肌无力症状会在4～10 d内一过性加重并有可能促发肌无力危象，因此，对病情危重、有可能发生肌无力危象的MG患者，应慎重使用糖皮质激素；同时应注意类固醇肌病，补充钙剂和双磷酸盐类药物预防骨质疏松，使用抗酸类药物预防胃肠道并发症。长期服用糖皮质激素可引起食量增加、体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖升高、白内障、青光眼、内分泌功能紊乱、精神障碍、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等，应引起高度重视。

（2）硫唑嘌呤：是治疗MG的一线药物。眼肌型MG和全身型MG皆可使用，可与糖皮质激素联合使用，短期内有效减少糖皮质激素用量。部分儿童（>3岁）和少年MG患者经胆碱酯酶抑制剂和糖皮质激素治疗后效果仍不佳者，可慎重考虑联合使用硫唑嘌呤。因可致部分患者肝酶升高和骨髓抑制，服用硫唑嘌呤应从小剂量开始，逐渐加量，多于使用后3～6个月起效，1～2年后可达全效，可以使70%～90%的MG患者症状得到明显改善。初始阶段通常与糖皮质激素联合使用，其疗效较单用糖皮质激素好；同时可以减少糖皮质激素的用量。单独使用硫唑嘌呤，虽有免疫抑制作用但不及糖皮质激素类药物。使用方法：儿童每日1～2 mg/kg，成人每日2～3 mg/kg，分2～3次口服。如无严重和（或）不可耐受的不良反应，可长期服用。开始服用硫唑嘌呤7～10 d后需查血常规和肝功能，如正常可加到足量。不良反应包括：特殊的流感样反应、白细胞减少、血小板减少、消化道症状、肝功能损害和脱发等。长期服用硫唑嘌呤的MG患者，在服药期间至少2周复查血常规、4周复查肝、肾功能各1次。有条件的情况下，建议在用硫唑嘌呤前筛查嘌呤甲基转移酶基因缺陷，以减少硫唑嘌呤诱导的不可逆性骨髓抑制的风险。

（3）环孢菌素A：用于治疗全身型和眼肌型MG的免疫抑制药物。通常使用后3～6个月起效，主要用于因糖皮质激素或硫唑嘌呤不良反应或疗效欠佳，不易坚持用药的MG患者；环孢菌素A也可早期与糖皮质激素联合使用，可显著改善肌无力症状，并降低血中AChR抗体滴度。如无严重不良反应可长期和糖皮质激素联合使用，疗效和硫唑嘌呤相当，但不良反应较硫唑嘌呤少。使用方法：每日口服2～4 mg/kg，使用过程中注意监测血浆环孢菌素A药物浓度，并根据浓度调整环孢菌素的剂量。主要不良反应包括：肾功能损害、血压升高、震颤、牙龈增生、肌痛和流感样症状等。服药期间至少每月查血常规、肝和肾功能各1次，以及监测血压。

（4）他克莫司：为一种强效的免疫抑制剂。本药适用于不能耐受糖皮质激素和其他免疫抑制剂不良反应或对其疗效差的MG患者，特别是抗RyR抗体阳性的MG患者；也可与糖皮质激素早期联合使用，以尽快减少糖皮质激素的用量，减少其不良反应。他克莫司起效较快，一般2周左右起效。使用方法：口服3.0 mg/d，有条件时检测他克莫司血药浓度并根据血药浓度调整药物剂量。快代谢型MG患者需要加大药物剂量，直到疗效满意为止。如无严重不良反应，可长期服用。不良反应包括：消化道症状、麻木、震颤、头痛、血压和血糖升高、血钾升高、血镁降低、肾功能损害等。服药期间至少每月查血常规、血糖、肝和肾功能1次。

（5）环磷酰胺：用于其他免疫抑制药物治疗无效的难治性MG患者及胸腺瘤伴MG的患者。与糖皮质激素联合使用可以显著改善肌无力症状，并可在6～12个月时减少糖皮质激素用量。使用方法为：成人静脉滴注400～800 mg/周，或分2次口服，100 mg/d，直至总量10～20 g，个别患者需要服用到30 g；儿童每日3～5 mg/kg（不大于100 mg）分2次口服，好转后减量为每日2 mg/kg。不良反应包括：白细胞减少、脱发、恶心、呕吐、腹泻、出血性膀胱炎、骨髓抑制、远期肿瘤风险等。每次注射前均需要复查血常规和肝功能。

（6）吗替麦考酚酯（MMF）:MMF为治疗MG的二线药物，但也可早期与糖皮质激素联合使用。使用方法：0.5～1.0 g/次，每日2次。MMF与硫唑嘌呤和环孢菌素相比，较安全，对肝、肾不良反应小。常见不良反应有胃肠道反应，表现为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等。服用本药第1个月1次/周查全血细胞计数，第2、3个月每个月2次，3个月后每个月1次，如果发生中性粒细胞减少时，应停止或酌情减量使用本药。不能与硫唑嘌呤同时使用。

（7）抗人CD20单克隆抗体（利妥昔单抗）：利妥昔单抗可用来治疗自身免疫性疾病。在治疗MG时，适用于对糖皮质激素和传统免疫抑制药物治疗无效的MG患者，特别是抗MuSK抗体阳性的MG患者。作为成年MG患者单一治疗药物，推荐剂量为375 mg/m2体表面积，静脉滴注，每周1次，22 d为一疗程，共给药4次。利妥昔单抗的治疗应在具备完善复苏设备的病区内进行。对出现呼吸系统症状或低血压的患者至少监护24 h，监测是否发生细胞因子释放综合征。对出现严重不良反应的患者，特别是有严重呼吸困难、支气管痉挛和低氧血症的患者应立即停止使用。不良反应包括：发热、寒战、心脏毒性、支气管痉挛、白细胞减少、血小板减少和进行性多灶性白质脑病等。

在使用上述免疫抑制剂和（或）免疫调节剂时应定期检查肝、肾功能、血和尿常规等。如果免疫抑制剂对肝功能、肾功能、血常规和尿常规影响较大，或者出现不可耐受的不良反应，则应停用或者选用其他药物。对抗乙型肝炎抗原抗体阳性且肝功能不全的MG患者，应慎重应用免疫抑制剂或细胞毒性药物治疗，一般在治疗前2～4周应该使用核苷（酸）类似物进行预防性治疗。

主要用于病情急性进展、手术术前准备的MG患者，可与起效较慢的免疫抑制药物或可能诱发肌无力危象的大剂量糖皮质激素联合使用，多于使用后5～10 d左右起效，作用可持续2个月左右。与血浆置换疗效相同，不良反应更小，但两者不能并用。在稳定的中、重度MG患者中重复使用并不能增加疗效或减少糖皮质激素的用量。使用方法为：每日400 mg/kg，静脉注射5 d。不良反应：头痛、无菌性脑膜炎、流感样症状和肾功能损害等。

主要用于病情急性进展期、出现肌无力危象患者、胸腺切除术前和围手术期处理以及免疫抑制治疗初始阶段，长期重复使用并不能增加远期疗效。血浆置换第1周隔日1次，共3次，若改善不明显则其后每周1次，常规进行5～7次。置换量每次用健康人血浆1 500 ml和706代血浆500 ml。多于首次或第2次血浆置换后2 d左右起效，作用可持续1～2个月。在使用丙种球蛋白冲击后4周内禁止进行血浆置换。不良反应：血钙降低、低血压、继发性感染和出血等。伴有感染的MG患者禁用。宜在感染控制后使用，如血浆置换期间发生感染则要积极控制感染，并根据病情决定是否继续进行血浆置换。

疑为胸腺瘤的MG患者应尽早行胸腺摘除手术，早期手术治疗可以降低胸腺肿瘤浸润和扩散的风险。胸腺摘除手术可使部分MG患者临床症状得到改善，而部分MG患者可能在手术治疗后症状加重。对于伴有胸腺增生的MG患者，轻型者（Osserman分型Ⅰ）不能从手术中获益，而症状相对重的MG患者（Osserman分型Ⅱ～Ⅳ），特别是全身型合并AChR抗体阳性的MG患者则可能在手术治疗后临床症状得到显著改善。胸腺摘除手术后通常在2～24个月病情逐渐好转、稳定，用药剂量亦减少。部分MG患者经胸腺摘除手术治疗后可完全治愈；也有部分MG患者胸腺摘除术后几年甚至数年后MG症状复发，但总体来说多数胸腺异常的MG患者能从手术中获益。一般选择手术的年龄为18周岁以上。MG症状严重的患者，除非怀疑高度恶性胸腺瘤，可以先药物治疗，如丙种球蛋白冲击等，待病情改善、稳定后再行手术治疗，有助于减少、防止手术后发生肌无力危象。需要紧急手术的患者，为防止患者手术后出现肌无力危象，术前可予丙种球蛋白等药物。

随着放射治疗设备改进，治疗技术日益成熟，MG胸腺放射治疗重新受到重视。此疗法适用于胸腺增生、全身无力、药物疗效不佳、浸润性胸腺瘤不能手术、未完全切除胸腺瘤或术后复发的患者。分次日量1～2 Gy，每周5次，一般总量50～60 Gy，可获疗效。

进行呼吸肌训练和在轻型MG患者中进行力量锻炼，可以改善肌力。建议患者控制体重、适当限制日常活动、注射季节性流感疫苗等均有益于病情的控制。

重症肌无力的中医治疗越来越受到重视。重症肌无力属“痿症”范畴。根据中医理论，在治疗上加用中医中药，可以减少免疫抑制剂带来的副作用，在重症肌无力的治疗上起着保驾护航的作用，而且能重建自身免疫功能之功效。

眼肌型MG患者中10%～20%可自愈，20%～30%始终局限于眼外肌，而在其余的50%～70%中，绝大多数患者可能在起病3年内逐渐累及延髓和肢体肌肉，发展成全身型MG。约2/3的患者在发病1年内疾病严重程度达到高峰，20%左右的患者在发病1年内出现MG危象。肌无力症状和体征在某些条件下会有所加重，如上呼吸道感染、腹泻、甲状腺疾病、怀孕、体温升高、精神创伤和用影响神经肌肉接头传递的药物等。

广泛使用免疫抑制药物治疗之前，MG的病死率高达30%，而随着机械通气、重症监护技术以及免疫抑制剂广泛应用于MG的治疗，目前病死率（直接死于MG及其并发症的比例）已降至5%以下。

重症肌无力危象患者呼吸肌功能受累导致的严重呼吸困难状态、危及生命者，应积极施行人工辅助呼吸，包括正压呼吸、气管插管和气管切开，监测动脉血气分析中的血氧饱和度和二氧化碳分压变化，进一步判断重症肌无力危象的性质，如为肌无力危象，应酌情增加胆碱酯酶抑制剂的剂量，直至安全剂量范围内肌无力症状改善满意为止；如不能获得满意疗效可考虑甲泼尼龙冲击疗法；部分患者还可考虑同时应用血浆置换或大剂量丙种球蛋白冲击治疗。如为胆碱能危象，应迅速减少或停用胆碱酯酶抑制药，一般停药后5~7d再次使用，且应从小剂量开始逐渐加量并可酌情予以阿托品。人工辅助呼吸的重症肌无力患者需加强护理，定时雾化、拍背、吸痰，防治肺感染，通过辅助呼吸模式的逐步调整尽早脱离呼吸机。

MG患者慎用的药物包括：部分激素类药物，部分抗感染药物（如氨基糖苷类抗生素、喹诺酮类等以及两性霉素等抗真菌药物），部分心血管药物（如利多卡因、奎尼丁、β–受体阻滞剂、异搏定等），部分抗癫痫药物（如苯妥英钠、乙琥胺等），部分抗精神病药物（如氯丙嗪、碳酸锂、地西泮、氯硝西泮等），部分麻醉药物（如吗啡、度冷丁等），部分抗风湿药物（如青霉胺、氯喹等）。

避免可能使重症肌无力加重或复发的因素，常见诱因有感染、手术、精神创伤、全身性疾病、过度疲劳、女性生理期前后、妊娠、分娩、吸烟、饮酒、胸腺瘤复发等。

其他注意事项包括：禁用肥皂水灌肠；注意休息、保暖；避免劳累、受凉、感冒、情绪波动等。

Willis在1672年最早描述了重症肌无力患者的表现和典型症状，即延髓肌与躯干肌无力以及晨轻暮重现象，并称之为“假性麻痹”。

波兰华沙的医生Goldflam（1852-1932年）将当时对重症肌无力的描述与认识作了总结。Goldflam指出MG患者吞咽反射正常，无肌萎缩和肌纤颤，括约肌功能正常，反射正常但重复刺激后出现疲劳。Goldflam的这篇论文被认为“是MG认识史上最重要的论述”。

美国学者Osserman于1958年首次提出MG的临床分型，并于1971年由他本人进行修订，即改良的Osserman分型。

2023年5月，全球首款新生Fc受体（FcRn）拮抗剂艾加莫德正式在中国上市，为国内重症肌无力患者提供了新的选择。艾加莫德与传统的治疗药物联合使用，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者带来了全新的治疗选择和回归正常生活的新希望。

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