利用遗传学原理，以化学小分子为工具解决生物的问题，或通过干扰、调节正常生理过程了解蛋白质的功能。利用化学工具来探索和研究生命过程的一门新兴学科。

化学生物学是自90年代中期以来的新兴研究领域。哈佛大学的Schreiber博士和Scripps研究所的Schultz博士分别在东西海岸引领这个领域，他们的所在地所形成的重心地位甚至在加强。从源头来讲，化学是研究分子的科学，生物化学， 分子生物学，还有化学生物学都是一样的。 但是由于科学家们长期以来的习惯称谓，我们通常使用生物化学指蛋白质结构和活性的研究，用分子生物学指基因表达和控制的研究，用化学生物学指分子水平上的生物现象的研究。

化学遗传学(chemical genetics)是利用化学工具来研究生物体系的一种新兴手段，它不仅可以在不同时间，以不同剂量，和进行可逆操作，为功能基因组研究提供一个检测特定基因或蛋白质功能的手段，同时， 它也可以在以下两个重要方面促进新药开发:：一方面是鉴定出在某种疾病形成过程中起重要作用的基因或蛋白质，从而为新药筛选提供靶点；另外一方面是发现特异性作用于某个基因或蛋白质的小分子化合物， 从而为新药开发提供先导化合物。因此，开展化学遗传学研究，不仅可以促进人类对于生命过程的了解，也是进行新药开发的一个重要手段。

1.正向的化学遗传学采用各种小分子化合物处理细胞，诱导细胞出现表型变异，然后经过筛选，寻找小分子作用的靶标。

2.反向的化学遗传学是从基因或蛋白质与小分子化合物的相互作用来研究基因或蛋白质对表型的影响，从而确定这些生物大分子的功能。

进行化学遗传学研究的关键之一是要有大量的可供筛选的不同结构的化合物。新兴的组合化学是化学遗传学获得大量小分子化合物的核心技术。它的原理是, 在同一个化学反应体系中加入不同的结构单元，利用这些结构单元的排列组合，就能够系统地合成大量的化合物。此外，现代化学多样性合成技术的改进和发展，也为化学遗传学奠定了良好的基础。

研究应用：

1.寻找酶的抑制剂

2.寻找酶的作用底

3.研究细胞内信号转导

4.研究基因转录