药物疗效是指药物的作用结果，有利于
改善病人的生理生化功能或
病理过程，是患病的机体恢复正常。
因素
1.机体方面的因素
(1)年龄和性别的影响：年龄方面，
药物在体内的
表观分布容积（Vd）与体重、体液和脂肪含量密切有关。不同年龄、性别和体型的人，其体液和脂肪含量不同。新生儿的血浆蛋白总量和白蛋白含量比幼儿少，与药物的
血浆蛋白结合率较低，再加之新生儿和早产儿的肝、肾功能未发育完全，
药物消除能力低，这些因素都使血中游离型药物及进入组织的药量增多，易发生积蓄中毒，甚至导致循环衰竭而死亡。由于小儿生理特点与成人不同，对婴幼儿用药，必须考虑他们的生理特点。老年人对药物的反应性也与成人不同。60岁以上老年人的生理功能已逐渐减退，器官代偿适应能力较差，对药物的
耐受性也较差。口服给药虽吸收率下降，但机体的生物转化和排泄能力亦减弱。老年人因
血浆蛋白含量减少，与药物结合的
能力降低，其结果是对药物的敏感性增加。性别方面，妇女的脂肪占体重的比率高于男子，而体液总量占体重的比率低于男子，这些因素都可影响药物的分布。妇女有月经、妊娠、分娩、哺乳期等特点，如在月经期和妊娠期，禁用剧泻药和
抗凝血药，以免引起
月经过多、流产、早产或出血不止。在妊娠的最初3个月内，用药应特别谨慎，禁用抗代谢药、激素等能使胎儿致畸的药物。
(2)功能、精神及病理状态的影响：功能状态方面：病人的功能状态可影响药物的作用。如强心苷可治疗
慢性心功能不全，使心肌收缩力加强，心率减慢，但对正常心肌无明显作用。解热镇痛药只对发热病人有退热作用，对正常体温无影响。精神状态方面：病人的精神状态和思想情绪往往会影响药物的疗效，如情绪激动可使血压升高，亦可引起失眠；暗示可提高痛阈，病人服用无药理活性的安慰剂也有一定效果，这是心理作用的结果。病理状态方面：严重肝功能不全者如用甲苯磺丁尿、氯霉素等，由于肝脏的生物转化速率减慢，因而作用加强，持续时间延长；相反，对可的松、泼尼松等需在肝脏经生物转化后始有效的药物，则作用减弱。
肾功能不全者可使
庆大霉素等主要经肾排泄的药物排除减慢，半衰期(t1 / 2)延长，易引起积蓄中毒。
营养不良者不仅体重较轻，且由于蛋白质、
维生素、钙、镁等缺乏。使
蛋白质合成减少，药物与
血浆蛋白结合率降低，血中游离型药物增多；由于
肝微粒体酶活性减低，使
药物代谢减慢；因脂肪组织较少，可影响药物储存。其结果使药物的半衰期(t1 / 2)延长，易引起不良反应。
(3)
个体差异和遗传因素的影响：个体差异方面：人群中对药物的敏感性个体间差别很大，少数人对药物特别敏感，另少数人对药物特别不敏感。产生个体差异的原因主要是过敏体质及药物体内过程的差异。极少数过敏体质的病人，即使用几微克青霉素也引起变态反应，甚至诱发
过敏性休克，但大多数病人，即使用很大的剂量也不发生变态反应：相同剂量的药物在不同个体，有效血药浓度、作用强度和作用持续时间有很大差异。因此，临床用药必须根据病人情况，选择适当的药物和剂量，才能达到预期的效果而又减少不良反应。对作用强、安全范围较少的药物，应根据病人情况及时调整剂量，实施给药方案的个体化。遗传因素方面：个别病人用治疗量的药物后，出现极敏感或极不敏感的反应或出现与往常性质不同的
特异质反应。某些药物的异常反应与遗传有关。乙酰化代谢是许多药物，如异烟肼、
对氨基水杨酸钠、
肼苯哒嗪、
普鲁卡因胺、磺胺类药物等在体内的重要代谢途径。其消除速度取决于肝脏的乙酰基转移酶。某些人由于遗传性而缺乏此酶，消除减慢，半衰期(t1 / 2)延长。
(4)人种和民族差异的影响：不同种族的人群对药物的代谢不尽相同，如对于
抗高血压药异喹胍等的羟化代谢或对异烟肼等的乙酰化代谢，就存在着种族差异。
2.药物方面的因素
(1)剂量和剂型的影响：同一药物在不同剂量或浓度时，作用强度不同，如催眠药小剂量可产生镇静作用，增加剂量有催眠作用，剂量再增大可出现抗惊厥作用。药物的剂型可影响药物的体内过程，主要表现在吸收和消除方面。如水溶液注射剂吸收较油剂和混悬剂快，但作用维持时间较短。散剂、胶囊、片剂、糖衣片、肠溶片或肠溶胶囊，可减少药物对胃的刺激。
缓释制剂可使药物缓慢释放、吸收和维持时间延长。如把药物接上一载体，能使药物导向分布到靶器官，可提高疗效，减少不良反应。
(2)给药途径和反复用药的影响：不同给药途径可影响药物的作用。依药效出现时间从快到慢，依次为静脉注射、肌内注射、皮下注射、口服。就作用性质而言，如口服硫酸镁可作剧泻药。肌内注射则有降压和抗惊厥作用。在连续用药过程中，有的药物药效会逐渐减弱，需加大剂量才能显效，出现耐受性。但在停药一段时间后，机体仍可恢复原有的敏感性。如亚硝酸之类的扩血管作用，连续用药数天即可产生耐受性，2～3周后耐受性达高峰，停药10天后又可恢复其作用。这种影响是由于药动学或药效学方面的改变，如吸收减少、转运受阻、消除加快、药酶诱导作用、自身诱导作用；机体调节功能适应性改变、受体的向下调节使受体数量减少或机体反应性降低等。在化学治疗中，病原体或肿瘤细胞对药物的敏感性降低出现耐药性，主要是由于病原体通过基因变异而产生，此时往往需加大剂量才能有效，但有时不得不改用其他有效药物。临床用药时，要注意防止耐药性的发生和传播。
(3)
药物相互作用的影响：药动学方面：很多弱酸性或弱碱性药物在胃肠道经简单扩散而跨膜吸收，周围环境的pH可影响药物的解离度。如抗酸药可增加弱酸性药物磺胺类、
氨苄西林的解离，吸收减少；许多药物能与
血浆蛋白呈可逆性结合。由于血浆蛋白与药物的结合量有一定限度，如合用两药竞争相似的结合部位，则与血浆蛋白结合部位亲和力较高者能置换出亲和力较低者，使后者的游离型增加，作用加强。如
阿司匹林、
对乙酰氨基酚或保泰松与血浆蛋白结合的亲和力高，可将
双香豆素类从其结合部位置换出来，使抗凝血作用加强；
苯巴比妥可诱导肝微粒体P-450酶系，使
口服降血糖药、可的松类、保泰松或苯妥英钠等的代谢加速，半衰期(t1 / 2)缩短，作用减弱；氯霉素或异烟肼能抑制肝药酶。可使同用的巴比妥类、
苯妥英钠、甲苯磺丁尿或双香豆素类的药理作用和毒性增加；弱酸性或弱碱性药物在肾小管内可通过简单扩散重吸收，尿液的pH可影响它们的解离度。药效学方面：抗
高血压药物制剂，常采用二种不同作用环节的药物合用，可使降压作用相加，而各药剂量相应减少，又可使不良反应降低。相反，链霉素、
庆大霉素或新霉素之间相互合用，则对听神经和肾脏的不良反应增加，应避免这种情况发生：普鲁卡因注射液中加入微量
肾上腺素，后者使用药局部的血管收缩，减少普鲁卡因的吸收，使普鲁卡因的局麻作用延长。
措施
(1)因病择药：疾病的病因、病理变化特点特殊，药物的药理作用千差万别，因病择药，病药对应是投药治病的关键。如细菌感染性疾病应根据细菌
药物敏感试验选择药物口。根据试验确定的病原菌种类及病原菌对抗菌药物敏感性应用抗菌药物。危重患者等先给予抗菌经验治疗，获得敏感试验结果后调整给药方案。
血栓性疾病如
脑血栓形成、心肌栓塞、血栓性静脉炎等，可选用链激酶、尿激酶、
组织型纤溶酶原激活剂、蚓激酶、
蝮蛇抗栓酶、
东菱克栓酶、
阿司匹林、
右旋糖酐-40、
活血通脉胶囊。
肝性脑病的治疗，可选用足够量的葡萄糖、
支链氨基酸、
左旋多巴、
谷氨酸钠、
谷氨酸钾、精氨酸、
氨苄西林、新霉素等。
(2)某些病理情况下应避免使用某些药物：某些药物进入体内后，其原型药或代谢产物常通过不同机制对某些器官，特别原有某种病变的组织、器官造成不同程度的损害，使原发病恶化。甚至危及生命。因此，某器官有病时，宜尽量避免使用确已证明对其有损害的药物。
2.使血药浓度迅速达到有效治疗水平
(1)投入适当剂量的药物：不同年龄的人对药物的吸收、分布、代谢、消除及敏感性大不相同，特别是儿童（尤其是新生儿）及老年人与青年人比，更有明显的区别。因而，对患病之老年人及儿童进行
药物治疗时，从有效、安全的观点出发，宜适当调整剂量，使血药浓度稳定在治疗窗内。在临床上，按体重或体表面积计算小儿给药量，易使血药浓度达治疗浓度，而又不超越治疗窗，既有效又安全，较为合理。老年人的血浆清蛋白浓度、心排血量、肝清除率、肾清除率低，靶器官、靶细胞对药物的敏感性增强。老年人对药物的清除率降低，对药物的敏感性增加，致使给予与青年人同样的剂量时，很容易发生不良反应。因此，老年人的用药剂量，一般推荐为青年人的3/4。有些药物如
维生素类、B
受体阻滞剂对老年人无需减量。许多疾病可通过不同机制影响药物的吸收、分布、代谢、消除，从而影响药物的浓度和疗效，降低或使血药浓度超过治疗浓度而中毒。因此，在一些器官如肝、肾等脏器发生病变时，一些药物剂量宜予以适当调整。药物代谢的快慢，由个体遗传基因决定，直接影响血药浓度。在体内，一些药物如异烟肼、苯乙肼磺胺二甲嘧啶、硝西泮、
普鲁卡因胺、肼屈嗪、氨苯砜、
甲硫氧嘧啶等，在体内N-
乙酰转移酶催化下，进行乙酰化。氧化代谢弱者血药浓度高，半衰期长，应减少药物剂量，氧化代谢强者应增加药物剂量。
(2)选择适当的间隔时间给药：药物介导机体器官、
组织细胞发生生物效应，系药物与受体结合而致后者激动的结果，药物与受体的结合是可逆的，离解与结合符合结合一离解的动态平衡规律。血浆药物浓度在一定范围内，浓度愈高，药物一受体愈多，疗效愈强。因此，要维持一定疗效，就必须维持一定血药浓度。由于药物的代谢、排泄，血浆内药物浓度实际上是以一定速度在降低。要把其维持在治疗浓度的范围内，既有满意的治疗效应，又不达中毒量，就必须恒速输液或以适当间隔时间给药。一般t1 / 2>24h，每天给药1次。给药间隔时间
(3)使药物迅速达到
稳态血药浓度：恒速静脉滴注、多次静脉滴注或经胃肠道给药，需经4—5个半衰期，才能达到稳态血药浓度，这和迅速治愈病人，特别是急危重病人的良好愿望与
需要相悖，轻则延迟痊愈，重则贻误战机，危及生命。因此，一开始即给予一个较大剂量一首次负荷剂量(DL)，使药物迅速达到稳态血药浓度。获得即时效应，是符合临床实际需要的。对于那些毒性大、治疗窗狭窄的药物，宜从小剂量开始，逐渐增加每次给予剂量，给予首次负荷量是不安全的。
(4)避开肝肠首关效应：绝大多数药物经过肝肠首关效应变为无活性的代谢产物，
生物利用度显著降低。因此，为使药物迅速达到有效治疗浓度，必须采取措施克服肝肠首关效应。主要措施有舌下及颊黏膜给药、
注射给药、直肠给药、饱和肝脏的消除功能、进食时或刚进食后服药、避免同时服用酶促药、有针对性的同时服用酶抑药。
(5)提高病变局部药物浓度：提高病变局部的药物浓度，可有效增强
药理效应，促进疾病的
痊愈。如治疗动脉硬化性脑梗死时，颈动脉穿刺，灌注3080万U尿激酶，提高血栓附近尿激酶浓度，可大大加速血栓的溶解，促使脑动脉再通。临床实践证明，此法较静脉滴注尿激酶治愈率高得多；
原发性肝癌病灶局限时，肝动脉插管，灌注氟尿嘧啶，提高癌瘤部位之药物浓度，可加速癌细胞之死亡，提高抗癌作用：靶向给药可增加药物在体内的选择性，提高病变部位的药物浓度，增强药物疗效。如脂质体制剂可把抗癌药、抗生素、酶及激素载至病变部位，提高病变部位的药物浓度，加速疾病的痊愈。
3.选择最佳投药时间、疗程和停药方法
由于人体的生理、病理、药物疗效及毒性均有依时节律性变化，根据药物疗效和毒性节律性变化规律，选择最佳时间投药，可明显地增强疗效，降低毒性。如H2受体拮抗剂的最佳投药时间是睡前，这是因为胃酸分泌有昼低夜高的依时节律性，全日量睡前一次给予，可有效地抑制胃酸的夜间分泌，促进溃疡的早日愈合，降低复发率；癌细胞的增殖具有周期性，顺应癌细胞增殖周期，选择最佳时间给药，可更有效地杀死癌细胞。如用
阿糖胞苷治疗白血病时，8：00、11：00给予最大剂量，20：00、23：00给予最小剂量，较无时间区别的传统给药方法作用强得多。最佳的疗程和停药方法的选择，应依据疾病的特点和药物的作用机制结合临床实践经验进行。一般情况下，容易消除的生物性或非生物
致病因子引起的疾病，对器官组织结构及功能损害轻微，疗程短；
慢性病，病程长，疗程亦长。至于停药方法，通常是疗程长，逐渐减量停药；疗程短，痊愈后维持一段时间可突然停药。
4.科学联合用药、预防和处理耐药性、稳定病人的精神状态
当两种或两种以上药物同时或不同时经相同或不同途径进入体内时，通过影响胃肠道吸收、竞争血浆蛋白，抑制或诱导药酶，改变尿液pH竞争肾小球滤过、肾小管分泌或重吸收，改变药物的有效浓度或对受体的作用，使药物疗效增强、减弱或发生不良反应。任何药物
长期、反复用药均可产生耐药性。药物耐药性主要由两方面的变化引起：(1)作用部位药物浓度的降低；(2)作用部位对
药物反应性的降低。药物耐药性产生的预防措施主要有：改换给药途径，防止滥用抗生素，用足够剂量的药物，间歇给药或轮番用药；科学的联合用药，有酶促作用的药物尽可能与受该酶作用的药物联合应用。药物的耐药性发生时，应审慎地选择疗效相近而无交叉耐药的其他药物或增加剂量。病人的精神状态和思想情绪会影响药物的疗效，因此，医护人员应主动关心病人，使其正确对待疾病，调动主观能动性，帮助树立与疾病作斗争的信心与决心，也可减轻病人的痛苦。有利于疾病的痊愈和康复。