生物治疗国家重点实验室依托四川大学，实验室于2005年3月经科技部批准建设，于2007年12月经科技部验收正式成立。同时实验室也是教育部“985工程”I类科技创新平台，四川大学交叉学科研究中心。实验室占地100余亩，计划建设面积7万平方米，现已建成3.7万平方米。现有肿瘤生物治疗实验室、分子遗传实验室、组织工程和干细胞实验室、分子病理实验室、胃肠多肽实验室、感染性疾病实验室、神经生物学实验室、心血管疾病实验室、信号传导实验实验室、基因工程小鼠中心、国家新药安全性评价中心（GLP中心）、国家新药临床试验基地(GCP)等十余个实验室和研究中心。实验室主任为魏于全院士，学术委员会主任为张思仲教授。

生物治疗是现代生物技术与临床医学等多学科交叉融合而形成的针对人类重大疾病，如肿瘤、心脑血管疾病、感染性疾病、自身免疫性疾病等进行治疗研究的新兴领域。生物治疗研究范围非常广泛，主要包括针对重大疾病的生物技术药物、基因治疗、免疫治疗(疫苗治疗、抗体治疗、细胞因子治疗等)、调节血管生成治疗、干细胞及组织工程治疗、诱导分化及凋亡治疗等相关的基础研究、应用基础研究、关键技术及产品研发等。

生物治疗国家重点实验室的总体定位是将现代生物技术、临床医学、免疫学、药物学、纳米生物技术、化学、材料学等多学科进行交叉与融合，致力于人类重大疾病生物治疗的基础研究、应用基础研究、关键技术及产品研发，建设国内一流、国际知名的生物治疗实验室，促进医药生物技术的发展。已建立了从基因发现到药物研发及临床治疗等一系列关键技术平台，如基因组学、蛋白质组学、模式生物（基因工程小鼠、斑马鱼与非洲爪蟾）；生物技术药物、基因治疗、干细胞与组织工程、纳米生物技术、化学生物学、天然小分子药物、计算机辅助药物设计等药物研发关键技术平台；已建成了生物技术药物及天然药物的GMP中试生产车间、国家新药临床前评价中心和国家新药临床试验基地（生物治疗）。

1. 肿瘤、感染性疾病等重大疾病生物治疗研究：重点研究针对肿瘤、感染性疾病（如肝炎、HIV、等）、心血管疾病、自身免疫疾病、呼吸系统疾病、遗传病等的生物治疗。

2．功能基因组学及蛋白质组学研究：重点发展和完善基因组学、蛋白组学和生物信息学的研究平台，建立模式生物、基因敲除平台，重点进行重要致病基因的克隆、鉴定及突变分析与基因多态性的研究；免疫应答分子机理研究；信号传导与细胞凋亡研究等，为人类重大疾病生物治疗奠定理论基础及提供新的靶分子。

3．干细胞与组织工程研究：重点研究人胚胎干细胞、骨髓基质干细胞、造血干细胞、肌肉干细胞和脂肪干细胞等；研究工程化组织替代（包括骨、软骨、肌腱、皮肤、角膜）、消化及泌尿管道的再生与修复（主要采用工程化组织替代及诱导组织再生技术，重点是食管、膀胱、尿道、胆道）；心脏病的治疗（包括心肌缺血的再生，组织工程人工心瓣，异位节律的重建，冠心病的补片材料）。

4．化学生物学/化学基因组学及纳米生物技术研究：重点研究特异性小分子的设计与合成、小分子与大分子间的相互作用及生物活性、小分子靶向抗肿瘤药物的开发等；研究靶向式药物释放（微纳米）载体（膜）技术、可控降解药物胶囊材料与系统、研究靶向药物与新型给药系统。

5．新药临床前评价和新药临床试验（生物治疗）：主要开展的生物治疗临床研究有造血干细胞移植、细胞因子治疗、抗体治疗以及多种生物化疗方案等。该研究中心作为国家新药临床试验基地，已承担了多项抗肿瘤生物技术新药的临床试验研究。

实验室共承担了国家重点基础研究发展规划“973”专项（首席科学家所在单位）和子课题、国家高技术研究发展计划“863”重点或重大专项、科技部基础研究重大项目前期研究专项、国家自然科学基金创新研究群体基金、国家杰出青年科学基金以及国家自然科学基金重点项目等在内的国家级重大课题60余项，国家自然科学基金面上项目和省部级科研项目100余项。