“真实世界证据”（Real World Evidence，RWE）还没有公认的定义。在《
21世纪治愈法案》中，“真实世界证据”的定义为：“从
随机对照试验（Randomized Clinical Trials，
RCT）以外的其它来源获取的关于用药方式、药物潜在获益或者安全性方面的数据”。
“真实世界证据”（Real World Evidence，RWE）还没有公认的定义。在《
21世纪治愈法案》中，“真实世界证据”为：“从
随机对照试验（Randomized Clinical Trials，
RCT）以外的其它来源获取的关于用药方式、药物潜在获益或者安全性方面的数据”。
充分利用健康医学
大数据，包括
电子健康档案、医疗保险信息、药品与疾病的登记单、个人保健活动信息、前瞻型观察性研究或注册型研究、回顾性数据库分析、病例报告、健康管理报告，乃至
社交媒体。
真实世界证据并非要去取代传统的
临床试验证据在药物评审中的地位，而是提供一种新的补充证据。传统临床试验和相关的试验证据用于新药的研发和评审，
真实世界研究用于
新药上市以后的有效性和安全性研究。在《
21世纪治愈法案》中，规定了真实世界证据在药物评审中的两个用途：（1）用来支持已获批的药物进行扩大其适应症的批准；（2）用来支持或满足已获批的临床试验的相关需求。这条意味着
FDA首次明确认可真实世界证据在药物评审中的作用。
真实世界研究模式在几十年前已出现，为什么突然强调起真实世界证据？这是因世界已进入全新的健康医学时代，正迈向
精确医学（Precision Medicine）。
真实世界证据是通过汇集和分析
真实世界数据而获得的。真实世界证据的这种数据整合特征也正精确医学所倡导的。
真实世界证据源于丰富多样的现实临床实践，没有刻意地挑选受试者和进行过多的人为干预。因此，这种类型的数据能反映具有广泛异质性患者群体的真实治疗情况，有助于发现对药物响应好和安全性高的患者，从而用于指导
个体化治疗。这就是为什么要用真实世界证据来评估药物的治疗有效性和安全性，且把这类证据定为评审药物扩大适应症和
医疗器械的补充证据。真实世界证据在一定条件下可用于推进
精确医学的进程，“在这种情况下，真实世界证据将成为加快利用那些用来确认药效和价值的数据的关键因子；因这类药品要在药效还存在很大不确定性的情况下获得必要批准”。
真实世界证据的多种数据整合特征体现了“
系统生物学”（Systems Biology）的理念：生物体是一个复杂系统，并且与环境有着复杂的相互作用，不能只考虑一个局部，一类分子，甚至不能仅考虑一个层次，需要从多层次和多因素相互作用的全局性角度，才能够完整地认识和揭示生命的复杂生理和病理活动。
真实世界证据作为刚刚提出的概念，还存在争议，技术方法还需完善，也只是作为药品和医疗器械的审批决策的补充证据。但真实世界证据对未来健康医疗的推动作用不可低估。它不仅会在
新药的研发模式和审批制度的改变上发挥出越来越大的作用，且在
精确医学的进一步发展和完善过程中也会发挥重要的作用。《
21世纪治愈法案》虽在第3022条款中规定了真实世界证据的两个具体用途，但又特别写了一段文字：“在本条款中没有任何内容限制该部门负责人将真实世界证据用于该条款没有涉及的其它目的”。这意味着，真实世界证据拥有着尚未开发的巨大潜力，需花大力气去深入了解且给予充分的开发。