循证医学(evidence based medicine)是现代临床医学实践和研究的新模式，也是国际临床医学发展的新方向。循证医学的问世使临床医学发生了深刻的变革，彻底改变了临床医学的基本概念。

循证医学的主要创始人、国际著名临床流行病学家DavidSackett曾将循证医学定义为：“慎重、准确和明智地应用所能获得的最好研究证据来确定患者治疗措施”。根据这一定义，循证医学要求临床医师认真、明确和合理应用现有最好的证据来决定具体病人的医疗处理，作出准确的诊断，选择最佳的治疗方法，争取最好的效果和预后。

晚近，Sackett教授本人修正了循证医学的定义，使之更为全面，更令人信服。循证医学的最新定义为：“慎重、准确和明智地应用目前可获取的最佳研究证据，同时结合临床医师个人的专业技能和长期临床经验，考虑患者的价值观和意愿，完美地将三者结合在一起，制定出具体的治疗方案”。显然，现代循证医学要求临床医师既要努力寻找和获取最佳的研究证据，又要结合个人的专业知识包括疾病发生和演变的病理生理学理论以及个人的临床工作经验，结合他人(包括专家)的意见和研究结果；既要遵循医疗实践的规律和需要，又要根据“病人至上”的原则，尊重患者的个人意愿和实际可能性，尔后再作出诊断和治疗上的决策。循证医学的核心思想是在医疗决策中将临床证据、个人经验与患者的实际状况和意愿三者相结合。

临床证据主要来自大样本的随机对照临床试验(randomizedcontrolledtrial，RCT)和系统性评价(systematicreview)或荟萃分析(meta-analysis)。

随机对照临床试验（RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，但其研究结论外推于临床实际应用时可能会面临挑战，或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。近年来，如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，成为国内外药物研发和监管决策中日益关注的热点问题。

一般来说，RCT对患者筛选、用药管理都有着严格的标准，但在真实世界中往往相去甚远，此前在欧美，不乏有依据RCT获批药物在真实世界中未表现出预期疗效而被退市；而另一方面，如一些罕见病药物、儿童药物因为入组困难，成本巨大，难以开展RCT。

与随机对照试验（RCT）对应的是真实世界证据，RCT一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，并为药物临床研究普遍采用。曾有专家举了个例子来描述RWS（真实世界研究）与传统RCT的关系：RCT是在一个理想状态下钓鱼，比如一个鱼塘或者一个网箱，这是一个高度控制的人工环境；而真实世界研究是在现实中钓鱼，是真实的江河湖泊，这是自然环境。