药物与机体生物大分子的结合部位即药物靶点。药物作用靶点涉及受体、酶、离子通道、转运体、免疫系统、基因等。此外，有些药物通过其理化作用或补充机体所缺乏的物质而发挥作用。现有药物中，超过50%的药物以受体为作用靶点，受体成为最主要和最重要的作用靶点；超过20%的药物以酶为作用靶点，特别是酶抑制剂，在临床应用中具有特殊地位；6%左右的药物以离子通道为作用靶点；3%的药物以核酸为作用靶点；20%药物的作用靶点尚有待进一步研究。

药物靶点是指药物在体内的作用结合位点，包括基因位点、受体、酶、离子通道、核酸等生物大分子。现代新药研究与开发的关键首先是寻找、确定和制备药物筛选靶—分子药靶。药物靶点是指药物在体内的作用结合位点，包括基因位点、受体、酶、离子通道、核酸等生物大分子。选择确定新颖的有效药靶是新药开发的首要任务。迄今已发现作为治疗药物靶点的总数约500个，其中受体尤其是G-蛋白偶联的受体（GPCR）靶点占绝大多数，另还有酶、抗菌、抗病毒、抗寄生虫药的作用靶点。合理化药物设计（rational drug design）可以依据生命科学研究中所揭示的包括酶、受体、离子通道、核酸等潜在的药物作用靶位，或其内源性配体以及天然底物的化学结构特征来设计药物分子，以发现选择性作用于靶点的新药。

酶是由机体细胞产生的具有催化活性和高度专一性的特殊蛋白质。由于酶参与一些疾病发病过程，在酶催化下产生一些病理反应介质或调控因子，因此酶成为一类重要的药物作用靶点。药物以酶为作用靶点，对酶产生抑制、诱导、激活或复活作用。此类药物多为酶抑制剂，全球销量排名前20位的药物，有50%是酶抑制剂。例如奥美拉唑通过抑制胃黏膜的H﹢-K﹢ATP酶，抑制胃酸分泌；喹诺酮类抑制DNA回旋酶，影响DNA合成而发挥杀菌作用；卡托普利抑制血管紧张素Ⅰ转换酶；西咪替丁抑制肝药酶。苯巴比妥诱导肝药酶；解磷定使被有机磷酸酯类所抑制的胆碱酯酶复活等。

有些药物本身就是酶，例如胃蛋白酶、胰蛋白酶。也有一些药物是酶的底物，需经转化后发挥作用。例如左旋多巴通过血脑屏障后，在纹状体中被多巴脱羧酶所代谢，代谢产物多巴胺发挥补充中枢递质的作用。磺胺类通过与对氨苯甲酸竞争二氢叶酸合成酶，妨碍二氢叶酸的合成，抑制细菌体内叶酸的代谢而干扰核酸的合成。

现代遗传学家认为，基因是DNA分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA片段。近年来，随着基因研究的深入，人类基因组计划的实施，某些疾病的相关基因陆续被找到。基因治疗是指通过基因转移方式将正常基因或其他有功能的基因导入体内，并使之表达以获得疗效。

1990年人类历史上首次成功地进行了腺苷脱氨酶缺陷患儿人体基因治疗试验，掀起了人类医学上的一次革命。迄今，全世界已经批准了近600个基因治疗临床试验。如囊性纤维化是常染色体隐性遗传病，其基因定位在7q22.3—q23.1。患者受损细胞的氯离子转运异常，以肺部受累为多见。临床试验方案一般采用腺病毒和阳离子脂质体为载体，将编码CF跨膜导电调节因子基因导入患者呼吸道上皮细胞，治疗后基因转移部位的氯离子转运缺陷可获得纠正。

与基因治疗不同，基因工程药物是指应用基因工程技术生产的药品，这类药物是将目的基因与载体分子组成重组DNA分子后转移到新的宿主细胞系统，并使目的基因在新的宿主细胞系统内进行表达，然后对基因表达产物进行分离、纯化和鉴定，大规模生产目的基因的表达产物。已应用的产品有人胰岛素、人生长素、干扰素类、组织纤溶酶原激活剂、重组链激酶、白介素类、促红细胞生成素等。

核酸药物是指在核酸水平上发挥作用的药物。干扰或阻断细菌、病毒和肿瘤细胞的核酸合成，就能有效的杀灭或抑制细菌、病毒和肿瘤细胞。以核酸为作用靶点的药物主要包括一些抗生素，如利福平、利福定和利福喷丁等利福霉素类抗生素，作用机制是影响RNA的合成；抗病毒药阿苷洛韦、阿糖腺苷等，作用机制是干扰DNA的合成；喹诺酮类抗菌药如环丙沙星、氧氟沙星等，作用机制是阻断DNA合成；抗肿瘤药物如环磷酰胺、甲氨蝶呤、丝裂霉素等，作用机制是破坏DNA的结构和功能等。

离子通道由肽链经多次往还跨膜形成的亚基组成。主要的离子通道有Ca2﹢、K﹢、Na﹢及Cl﹣通道，调节细胞膜内外无机离子的分布，这些通道目前均已被克隆。通道的开放或关闭影响细胞内外无机离子的转运，能迅速改变细胞功能，引起神经兴奋、心血管收缩或腺体分泌。有些药物通过激活受体调控离子通道，例如激活N胆碱受体可引起Na﹢通道开放，激活GABA受体可引起Cl﹣通道开放，激活α肾上腺素受体可引起Ca2﹢通道开放等。有些离子通道就是药物的直接作用靶点，药物通过改变离子通道的构象使通道开放或关闭。例如阿米洛利阻断肾小管Na﹢通道，硝苯地平阻断Ca2﹢通道，吡那地尔激活血管平滑肌K﹢通道等。

正常免疫应答反应在抗感染、抗肿瘤及抗器官移植排斥方面具有重要意义。影响免疫功能的药物是通过影响免疫反应的一个或多个环节而发挥免疫抑制或免疫增强作用。某些药物本身就是免疫系统中的抗体（如丙种球蛋白）或抗原（疫苗）。免疫抑制药如环孢素，可用于器官移植和治疗其他药物无效的难治性自身免疫性疾病。免疫增强药多作为辅助治疗药物，用于免疫缺陷疾病，如艾滋病、慢性感染及恶性肿瘤等。

转运体是存在于细胞膜上的蛋白质成分，能促进内源性递质或代谢产物的转运过程。转运体是细胞内外物质转运的分子基础，包括离子转运体、神经递质转运体、营养物质转运体以及外来物质转运体。有些药物可通过对某种转运体的抑制作用而产生效应，例如丙磺舒竞争性抑制肾小管对弱酸性代谢物的主动转运，抑制原尿中尿酸再吸收，用于痛风的防治。再如利尿药呋塞米及氢氯噻嗪抑制肾小管对Na﹢、K﹢、及Cl-‐再吸收而发挥利尿作用，可卡因及三环抗抑郁药抑制交感神经末梢对去甲肾上腺素摄取引起的拟交感作用，都是通过作用于转运体产生效应。

药物转运是机体对药物处置的重要环节。药物转运体本质上属于外来物质转运体，是机体内物质转运系统的组成部分。药物转运体在药物吸收、分布、代谢、排泄等体内过程中起非常重要的作用，是影响药物效应以及产生药物相互作用的重要因素。根据药物的转运方式，药物转运体分为外排和摄取性两种。前者包括以多药耐药基因为代表的ABC转运体；后者主要包括以有机阴离子转运多肽1B1为代表的有机阴离子转运蛋白。近年来，对药物转运体的了解逐步深入，成为药理学研究中不可忽视的一个组成部分。